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septembre 2009
Un essai thérapeutique sur l’administration d’anticorps dirigés contre une protéine appelée Nogo-A en cours à la Pitié-Salpêtrière
par le Dr Pierre-François Pradat (centre SLA de la Pitié-Salpêtrière)
Qu’est-ce que la protéine Nogo-A et quelle est son implication dans la SLA ?
La protéine Nogo-A est présente normalement dans le système nerveux où elle a un effet négatif sur la repousse des axones (les prolongements du neurone qui conduisent l'influx nerveux). Nous avons montré que cette protéine était augmentée dans le muscle chez les patients souffrant de SLA comparativement à des sujets ne présentant pas cette maladie. Nous pensons que cette anomalie joue un rôle dans la dégénérescence des axones moteurs qui conduit à la survenue d’un déficit moteur.
Quelles sont les conséquences pour le traitement de la SLA ?
La fonction connue de Nogo-A et son implication dans la SLA suggèrent que le fait de bloquer l’effet de cette protéine pourrait ralentir l’évolution de la maladie. Le laboratoire GlaxoSmithKline a développé un anticorps dirigé spécifiquement contre la protéine Nogo-A susceptible de neutraliser cette protéine et donc de limiter ses effets néfastes dans la maladie.
Quel est le but de l’étude ?
Le but principal de l’étude est d’abord d’évaluer si l’administration de cet anticorps dirigé contre la protéine Nogo-A est bien tolérée chez l’homme et de mesurer les niveaux de cet anticorps dans le sang (« pharmacocinétique »). Chez certains patients, nous étudions également, à partir d’une biopsie musculaire, l’effet anticorps sur le muscle. Nous mesurons également l’effet de ce traitement sur la gravité de la maladie à partir de critères simples comme la force musculaire ou l’électromyogramme (mesure de la réponse des muscles après des stimulations électriques de faibles intensités comme celles utilisées en routine)
Comment se déroulera l’étude ?
Comme dans tous les essais thérapeutiques dans la SLA, il s’agit d’une étude « contre placebo » c'est-à-dire qu’un tirage au sort détermine les patients qui reçoivent l’anticorps et ceux qui reçoivent une préparation inactive. Dans la première partie de l’étude une seule perfusion intraveineuse est réalisée à des doses différentes suivant les groupes de patients. Afin d’assurer une sécurité optimale, le traitement est administré pendant une hospitalisation de deux jours à l’Hôpital de la Pitié-Salpêtrière.
Cette étude comportera également plusieurs visites à l’hôpital afin d’évaluer la tolérance du traitement et de réaliser des dosages sanguins. Par ailleurs, chez tous les patients des évaluations électrophysiologiques sont réalisées avant et après traitement. Chez certains patients, volontaires pour cette partie de l’étude, une biopsie musculaire au niveau de l’épaule est réalisée avant le traitement puis à la 4e semaine. Au total, la période d’étude s’étale sur 12 semaines et comprend au minium 6 visites.
Est-ce que je serais indemnisé si je participe à l’étude ?
Une indemnisation de 200 euros est prévue (400 euros pour les patients pour lesquels une biopsie musculaire sera réalisée).
Comment savoir si je peux participer à cette étude ?
Comme dans tous les essais thérapeutiques, et dans un souci de sécurité maximale, un certain nombre de critères précis doivent être remplis pour pouvoir participer. Parmi ces critères, les patients doivent être âgés entre 18 et 80 ans. D’autre part, l’apparition de la faiblesse musculaire doit avoir eu lieu dans les trois ans précédant l’étude et pas au-delà. Le médecin et l’infirmière en charge du protocole vérifieront par des examens simples que les autres critères pour participer à l’étude sont présents (antécédents médicaux, examen clinique, électrocardiogramme, mesure de la capacité respiratoire et dosages sanguins).
Qui dois-je contacter si je suis intéressé (e) pour participer à l’étude ?
Il est utile que vous discutiez de cette étude avec votre neurologue du centre SLA où vous êtes suivi. Vous pouvez contacter l’infirmière de recherche en charge du protocole à la Pitié-Salpêtrière de préférence par mail (vanessa.pibiri@psl.aphp.fr) sinon par téléphone au 01 42 16 24 79 (sauf le vendredi).
Qu’est-ce que la protéine Nogo-A et quelle est son implication dans la SLA ?
La protéine Nogo-A est présente normalement dans le système nerveux où elle a un effet négatif sur la repousse des axones (les prolongements du neurone qui conduisent l'influx nerveux). Nous avons montré que cette protéine était augmentée dans le muscle chez les patients souffrant de SLA comparativement à des sujets ne présentant pas cette maladie. Nous pensons que cette anomalie joue un rôle dans la dégénérescence des axones moteurs qui conduit à la survenue d’un déficit moteur.
Quelles sont les conséquences pour le traitement de la SLA ?
La fonction connue de Nogo-A et son implication dans la SLA suggèrent que le fait de bloquer l’effet de cette protéine pourrait ralentir l’évolution de la maladie. Le laboratoire GlaxoSmithKline a développé un anticorps dirigé spécifiquement contre la protéine Nogo-A susceptible de neutraliser cette protéine et donc de limiter ses effets néfastes dans la maladie.
Quel est le but de l’étude ?
Le but principal de l’étude est d’abord d’évaluer si l’administration de cet anticorps dirigé contre la protéine Nogo-A est bien tolérée chez l’homme et de mesurer les niveaux de cet anticorps dans le sang (« pharmacocinétique »). Chez certains patients, nous étudions également, à partir d’une biopsie musculaire, l’effet anticorps sur le muscle. Nous mesurons également l’effet de ce traitement sur la gravité de la maladie à partir de critères simples comme la force musculaire ou l’électromyogramme (mesure de la réponse des muscles après des stimulations électriques de faibles intensités comme celles utilisées en routine)
Comment se déroulera l’étude ?
Comme dans tous les essais thérapeutiques dans la SLA, il s’agit d’une étude « contre placebo » c'est-à-dire qu’un tirage au sort détermine les patients qui reçoivent l’anticorps et ceux qui reçoivent une préparation inactive. Dans la première partie de l’étude une seule perfusion intraveineuse est réalisée à des doses différentes suivant les groupes de patients. Afin d’assurer une sécurité optimale, le traitement est administré pendant une hospitalisation de deux jours à l’Hôpital de la Pitié-Salpêtrière.
Cette étude comportera également plusieurs visites à l’hôpital afin d’évaluer la tolérance du traitement et de réaliser des dosages sanguins. Par ailleurs, chez tous les patients des évaluations électrophysiologiques sont réalisées avant et après traitement. Chez certains patients, volontaires pour cette partie de l’étude, une biopsie musculaire au niveau de l’épaule est réalisée avant le traitement puis à la 4e semaine. Au total, la période d’étude s’étale sur 12 semaines et comprend au minium 6 visites.
Est-ce que je serais indemnisé si je participe à l’étude ?
Une indemnisation de 200 euros est prévue (400 euros pour les patients pour lesquels une biopsie musculaire sera réalisée).
Comment savoir si je peux participer à cette étude ?
Comme dans tous les essais thérapeutiques, et dans un souci de sécurité maximale, un certain nombre de critères précis doivent être remplis pour pouvoir participer. Parmi ces critères, les patients doivent être âgés entre 18 et 80 ans. D’autre part, l’apparition de la faiblesse musculaire doit avoir eu lieu dans les trois ans précédant l’étude et pas au-delà. Le médecin et l’infirmière en charge du protocole vérifieront par des examens simples que les autres critères pour participer à l’étude sont présents (antécédents médicaux, examen clinique, électrocardiogramme, mesure de la capacité respiratoire et dosages sanguins).
Qui dois-je contacter si je suis intéressé (e) pour participer à l’étude ?
Il est utile que vous discutiez de cette étude avec votre neurologue du centre SLA où vous êtes suivi. Vous pouvez contacter l’infirmière de recherche en charge du protocole à la Pitié-Salpêtrière de préférence par mail (vanessa.pibiri@psl.aphp.fr) sinon par téléphone au 01 42 16 24 79 (sauf le vendredi).
