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novembre 2008
Nouvelles scientifiques par le Pr Vincent Meininger
Difficultés de recrutement de volontaires
Les études à venir seront longues et difficiles car plus demandeuses en biopsies, en prélèvements divers et nécessitant la participation de nombreux patients SLA.
Or nous ne pourrons rien faire sans la participation des malades.
Pathologie
Trois éléments à souligner cette année :
- 150 ans après Charcot, nous ne savons toujours pas si la SLA est une maladie du corps de la cellule nerveuse, de l’axone ou de la jonction entre le neurone et le muscle.
- Nous avons découvert dans la SLA une autre protéine que la SOD 1 : l’accumulation anormale de la protéine TDP 43 dans le cytoplasme. La mise au point d’un modèle murin de SLA à TDP 43 sera très importante pour les recherches futures.
- La SLA est peut-être non pas une maladie unique mais un syndrome et le grand projet de recherche transversal que nous aimerions lancer si nous réunissons les fonds suffisants permettra peut-être de déterminer des endophénotypes de la SLA, c'est-à-dire des groupes de malades SLA homogènes et non hétérogènes comme c’est sans doute le cas actuellement, ce qui est source de difficultés dans les recherches.
Physiopathologie
L’exploration de nombreuses pistes déjà abordées par le passé ont été affinées cette année : rôle pathogène de l’oxygène dans la cellule, rôle du Glutamate, des agrégats protéiques, de l’autophagie et non de l’apoptose, ce qui a conduit à l’hypothèse du Lithium, de la mitochondrie, les interrelations entre neurone, astrocyte et muscle, rôle des phénomènes inflammatoires, du VEGF facteur de croissance intervenant dans l’évolution des vaisseaux sanguins, d’anomalies dans la jonction neuro-musculaire, voire dans le muscle lui-même.
Clinique
- Il n’y a pas un mais plusieurs profils évolutifs. Par exemple, il existe des patients SLA authentiques tout à fait stables.
- Les lipides auraient un rôle protecteur dans la SLA
- La seule approche multidisciplinaire de la prise en charge prolonge la survie des patients SLA d’au moins 6 mois à 1 an
Traitements
A part le Riluzole et, dans une certaine mesure le Xaliproden, tous les autres essais thérapeutiques se sont montrés négatifs. Il ne s’agit pas pour autant de se décourager car nous apprenons également beaucoup de nos échecs qui peuvent être liés aux modèles animaux utilisés, au design des essais thérapeutiques chez l’homme, à des groupes de patients hétérogènes …
D’où le gros travail effectué ces derniers temps sur des biomarqueurs possibles de la SLA qui permettraient à la fois d’identifier la maladie, des sous-groupes de la maladie et, surtout, de déterminer la variation de ces marqueurs lorsqu’on administre un produit afin, lors des essais thérapeutiques, d’améliorer la sélection des patients, de diminuer la durée des essais, de même que le nombre de patients nécessaires pour ces essais. D’où, à terme, nous l’espérons, un diagnostic de la SLA plus fiable et plus précoce et un traitement plus efficace.
Enfin, la découverte récente de la possibilité de culture de fibroblastes, cellules issues d’un patient SLA porteur de la mutation SOD, constitue une révolution qui permettra de créer des lignées cellulaires et d’étudier les vrais mécanismes de la maladie, non plus par l’intermédiaire du transgène sur la souris mais à partir des cellules pathologiques humaines.
